救命药诺西那生纳注射液为何能从70万降至3万多 谈判过程全曝光(3)
那究竟是怎么回事呢？ 这就需要从这个疾病说起。诺西那生纳注射液是由渤健公司研发，用来治疗一种罕见的婴儿致死遗传病：脊髓性肌肉萎缩症，简称：SMA。这是一种常染色体隐性遗传病，由重到轻一共分为4种类型，其中
那究竟是怎么回事呢？
这就需要从这个疾病说起。诺西那生纳注射液是由渤健公司研发，用来治疗一种罕见的婴儿致死遗传病：脊髓性肌肉萎缩症，简称：SMA。这是一种常染色体隐性遗传病，由重到轻一共分为4种类型，其中有45%的患者是在出生后6个月内确诊，属于最严重的类型，主要症状是肌无力、肌萎缩、伴有脊柱侧弯、关节变形、重症肺炎等并发症，多数患者在2岁以内会死于呼吸衰竭。
根据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》，我们国家的SMA患者总共有2~3万人。要知道我们国家一共有14亿人口，这意味着这款药是非常小众的，即便是放眼全球，患者也就没有多少，因此这属于罕见病。
如果按照药物的成本来算，这款药制药成本确实没有很贵，否则就不会从将近70万一针，降到3万多一针。
但是，药物的价格不仅仅取决于制药成本，成本主要是研发费用昂贵。要制备治疗这种疾病的药物，需要医药企业投入大量的人力，物力和财力，经历10多年的时间，才有可能使这款药品上市。平均每款药前前后后总花费的费用成本平均大概是10亿美金（约合人民币63.758亿），而像SMA这种罕见病，研发费用还要更高。
更关键的是这个药品上市之前，需要申请专利，一旦过了专利保护期，就会有许多药厂进行仿制。而专利保护期一般为20年，这意味着企业需要在这短短的20年内，快速把研发成本挣回来，并且实现一定盈利，促进企业继续研发其他的药物。
而SMA是罕见病，患者较少，由于企业需要在20年内挣回本，平均到每个患者身上，这个药品的价格就会非常高。可能有很多人要说了，为什么企业就不能实现一些社会责任，就当做是做公益了？
医药企业的资金来源于投资人，要运营下去就得保证盈利。如果全做了公益，赔了本，投资人就会撤资，企业就会倒闭。不仅如此，如果一款药上市就冲着亏本去，那么就没有企业会愿意研发药物，那么时间久了，医药技术的就停滞不前，其他的疾病就不可能被人类攻克，对于人类而言并不是好消息。
所以，医药企业有利可图是促进这个行业良性循环的根本，也是人类医药技术发展的根本。
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